Czynnikiem wywołującym chorobę AIDS jest wirus HIV, czyli ludzki wirus upośledzenia odporności. Istnieją dwa typy wirusów odpowiedzialne za AIDS: HIV-1 i HIV-2. Ten drugi wolniej niż ten pierwszy doprowadza do AIDS. Pochodzenie wirusa HIV nie zostało ostatecznie wyjaśnione. Przypuszcza się, że jest on wynikiem mutacji retrowirusów występujących w Afryce u małp, którymi następnie zaraził się człowiek.
Po wniknięciu do organizmu człowieka, HIV łączy się z komórkami, które posiadają na swej powierzchni specjalne białka wychwytujące wirusa, tzw. receptory. Dzięki nim wirus może wniknąć do wnętrza komórki. Są one jak gdyby "drzwiami" do komórki. Zakażeniu HIV ulęgają tylko te komórki, które mają odpowiedni receptor (tzw. receptor CD4). Najwięcej takich receptorów posiadają na swojej powierzchni limfocyty T, należące do "centrum zarządzania" systemem immunologicznym człowieka. Do wniknięcia wirusa do komórek potrzebne są jeszcze tzw. koreceptory, których produkcja może być niedostateczna u niektórych osób w związku z zaburzeniami genetycznymi. Tłumaczy to fakt, że są osoby, które nie zarażają się wirusem HIV lub wirus namnaża się w ich organizmach bardzo słabo.
Jednak u większości ludzi wirus namnaża się bardzo intensywnie. Jego znaczna ilość jest niszczona przez układ odpornościowy. Z drugiej strony komórki tego układu są niszczone przez HIV. W konsekwencji przewagi wirusa nad zdolnością komórek układu odpornościowo ustrój przegrywa walkę z zakażeniem. W następstwie zmniejszania się liczby limfocytów w organizmie postępują zaburzenia odporności, w rezultacie u chorych rozwija się AIDS. HIV charakteryzuje się dużą zmiennością. Umożliwia mu to ucieczkę przed immunologicznymi mechanizmami obronnymi ustroju. Jest to również przyczyną trudności w opracowaniu skutecznych metod leczenia zakażeń i w pracach nad szczepionką przeciwdziałającą zakażeniu.
Pomysł na nowy lek polega na stałym zablokowaniu CCR5 (koreceptora) - "zajęciu go" przez cząsteczkę odpowiedniego preparatu. Nie wiadomo jeszcze, jakie to będzie miało skutki uboczne. Na razie pacjenci w badaniach klinicznych skarżyli się tylko na dolegliwości żołądkowe. Około 1.5 %. Skandynawów żyje z genetycznie uszkodzonym koreceptorem CCR5 i nie ma żadnych problemów a w dodatku jest bardzo odporna na zakażenie HIV.
Od momentu zakażenia wirusem HIV do powstania pełnoobjawowego AIDS mija przeciętnie 10-12 lat. HIV w organizmie człowieka powiela się 10-20 miliardach kopii dziennie. Wiele z nich różni się od oryginału (mutacja wirusa). Niektóre te mutanty są nieszkodliwe i szybko giną, inne z kolei są oporne na działanie leków i szybko się mnożą. Wystarczy przerwać na jakiś czas kurację, aby wirus uodpornił się na leki. Można też zakazić się już odpornym wariantem wirusa. 70% pacjentów ma wirusa odpornego na jeden z typów leków. Lekarze zmieniają skład "koktajlu" leków antywirusowych w nadziei, że natrafią na słabą stronę uodpornionego wirusa. Wypróbowują też różne kombinacje. Gdy popularne koktajle przestają działać, stosuje się wszystkie preparaty razem. Amerykańscy lekarze nazywają to kitchen sink therapy, co swobodnie można przetłumaczyć jako "terapię zlewową". Ostatnio w Nowym Jorku odkryto nową bardzo niebezpieczną mutację HIV u 40 letniego mężczyzny z objawami rozwiniętego AIDS. Przypadek wzbudził niepokój lekarzy, ponieważ pacjent zachorował na AIDS zaledwie dwa miesiące po zakażeniu HIV. Wirus ten jest bardzo agresywny i nie reaguje na żaden znany zestaw leków. Istnieje również pewne prawdopodobieństwo, że szybki postęp choroby może wynikać z indywidualnych cech chorego mężczyzny.
